Рандомизированные контролируемые испытания

В РКИ случайное распределение участников должно гарантировать, что группы испытуемых эквивалентны с точки зрения как известных, так и еще неизвестных факторов, поскольку любые различия в результатах между группами можно приписать эффекту терапии. Однако сам дизайн исследования не защитит вас от предвзятости, если критические аспекты протокола исследования не являются оптимальными. Запись пациентов в исследование и распределение по группам может стать источником грубых ошибок, если не проводится качественная рандомизация. Централизованные методы рандомизации, например, сгенерированное компьютером распределение, предпочтительнее менее скрытых методов, таких как использование цветовых кодов, форм или псевдослучайных последовательностей, основанных на номерах медицинских карт или днях недели. Было показано, что недостаточно качественная рандомизация приводит к большему искажению результатов, чем отсутствие двойного ослепления — еще одного основного источника систематической ошибки в РКИ. Блок-схема оператора CONSORT (Consolidated Standards of Reporting Trials — сводные стандарты отчетности по испытаниям) (рис. 1) функционально эквивалентна положению QUORUM для систематических проверок и предоставляет инструменты для оценки стандарта отчетности в рандомизированных исследованиях. Ключевые моменты, которые следует учитывать при оценке РКИ, перечислены в блоке 3.

Блок 3
Ключевые методологические моменты, которые следует учитывать при оценке рандомизированных контролируемых исследований:

1. Был ли процесс распределения участников испытания действительно случайным?
2. Смогли бы участники узнать или угадать распределение лечения?
3. Были ли участники и исследователи «слепыми» к группе участников испытания?
4. Были ли результаты оценены объективно?
5. Были ли все участники, которым случайным образом назначено лечение, учтены в окончательном анализе?
6. Были ли проанализированы данные всех участников в группе, в которую они были случайно распределены?

Когортные исследования

Когортные или продольные исследования включают наблюдение двух или более групп пациентов с целью выяснить, у кого развивается интересующий исследователей результат. Проспективные когортные исследования нередко сопоставляются с естественными экспериментами, поскольку результаты измеряются в больших группах людей в течение длительных периодов времени в реальном мире.

Когортные исследования также могут проводиться ретроспективно: такие исследования обычно включают идентификацию группы пациентов и отслеживание результатов прогресса в них путем изучения записей, которые были собраны для архивов или для других целей. Это могут быть медицинские данные, записи в регистрах моргов или базы данных по госпитализации. Основной методологической проблемой когортных исследований является высокий потенциал для предвзятости в выборке и огромное влияние смешанных факторов. Эти проблемы особенно актуальны, когда когортные исследования (или не-РКИ) используются для оценки терапевтических вмешательств. В этой ситуации лечение, которое кто-либо получает, определяется предпочтениями пациента или клинициста, текущими парадигмами лечения или местной министерской политикой. Важные различия, вероятно, существуют между пациентами, которые получают разнородное лечение, и эти различия, а не само лечение, могут быть ответственны за наблюдаемые результаты. И хотя некоторые потенциальные мешающие факторы могут быть измерены и учтены в анализе, такие корректировки более сложны в ретроспективных, чем в проспективных исследованиях, так как данные о важных потенциальных нарушениях могли не собираться или были очень плохого качества. Положение STROBE (Strengthening the Reporting of Observational Studies in Epidemiology — усиление отчетности наблюдательных исследований в эпидемиологии) является следствием ранее принятых положений QUORUM и CONSORT для обсервационных исследований, включая когортные, контрольные и перекрестные исследования. Ключевые методологические особенности, которые следует учитывать при оценке когортных исследований, перечислены в блоке 4.

Блок 4
Ключевые методологические моменты, которые следует учитывать при оценке когортного исследования: